استشاري أمراض دم يوضح فرص نجاح زراعة الخلايا الجذعية – خليج الديرة

استعرض الدكتور عبد الله آل زايد استشاري الباطنة وأمراض الاستراتيجيات والأدوية التي يجب على مريض فقر الدم المنجلي الإلمام بها.
وعلى حسابه بموقع التغريدات القصيرة “إكس” قال «آل زايد»: هناك ثلاث استراتيجيات في مواجهة أي مرض: إما منع المرض، أو السيطرة عليه أو الشفاء منه، وفي الأنيميا المنجلية تعتبر كل الأدوية الموجودة حالياً هي أدوية للسيطرة على المرض بما فيها الهيدروكسي يوريا، أما الشفاء من المرض فلا يمكن إلا عن طريق زراعة النخاع أو ما يعرف علمياً بزراعة الخلايا الجذعية، ومع ذلك فقد يكون العلاج الجيني لو تم اعتماده- علاجاً شافياً آخر أيضاً.

وأضاف : أما بخصوص من يرغب في زراعة النخاع فإن النتائج تكون أفضل كلما كان عمر المريض أصغر (قبل 16 سنة)، ولكن مع الأسف ليس كل المرضى محظوظين من ناحية وجود متبرع متطابق معهم، حيث أن نسبة من يجد متبرعاً له من مجموع المحاربين هو أقل من 20%، ولذا يكون الخيار الوحيد هو السيطرة على المرض.

وتابع استشاري أمراض الدم : لذا فإن التحكم بالمرض يتم من خلال استخدام الأدوية، والأدوية المتوفرة حالياً فهي: فوكسلوتور (الاسم التجاري أوكسبيرتا Oxbryta) و إل-غلوتامين (L-gutamine والاسم التجاري إنداري Endari)، ومع الأسف فإن علاج كريزنليزوماب (الاسم التجاري أداكفيو adakvio) فقد تم إيقافه في أوروبا وكذلك في المملكة، ولكنه ما يزال يستخدم في أمريكا.

بالنسبة لعلاج إل-غلوتامين L-Glutamine أو #Endari فهو أول دواء تمت الموافقة عليه بعد الهيدروكسي يوريا، وكان ذلك في عام 2017، ومن المعروف أن الجلوتامين هو حمض أميني مهم في استقلاب خلايا الدم الحمراء، وشهدت الدراسة السريرية التي أدت إلى اعتماد العلاج أن المرضى الذين تناولوا العلاج أصيبوا بنوبتين من الألم في السنة بينما من كانوا يتناولون العلاج الوهمي أصيبوا بثلاث نوبات، كما أنه يقلل نسبة الإصابة بنوبات الصدر الحاد بنسبة 55%.

واستطرد: أما علاج فوكسلوتور Voxelotor (Oxbryta) فهو يقوم بتثبيت الهيموجلوبين في حالته المؤكسجة، مما يقلل من احتمالية تبلمر هيموجلوبين إس HbS (وهو الهيموجلوبين المريض) في كريات الدم الحمراء فلا تتمنجل، وأظهرت الدراسة التي أدت إلى اعتماد العلاج أنه يزيد من خضاب الدم (الهيموجلوبين)، ولكن لسوء الحظ ليس لدينا دليل جيد -حتى الآن- على فوائد أخرى للعلاج مثل تقليل نوبات الألم أو تحسين جودة الحياة، وإن كان يحلو للبعض أن يستنتج هذه الفوائد طالما أنه يرفع من الهيموجلوبين ليكون بمستوى جيد. ولحسن الحظ هناك علاج جديد آخر شبيه له لم تتم تسميته حتى الآن (ولكن يرمز له بـ GBT601)، وأظهرت الدراسات الأولية أنه فعال أكثر من الفوكسلوتور، وأنه يرفع مستوى الهيموجلوبين أكثر منه وبجرعات أقل.

كما أن هناك فئات جديدة من الأدوية ذات نتائج مبشرة، وهي الآن في طور الدراسات الأخيرة (المرحلة السريرية الثالثة)؛ مثل علاج Inclacumab وعلاج etavopivat وغيرهما، ومن يدري؟ لربما نسمع بأخبار جديدة سارة قريباً نبشر بها مرضانا محاربي فقر الدم المنجلي.